Investing.com — Applied Therapeutics (NASDAQ:APLT) hisseleri, şirketin Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehidrojenaz Eksikliği (CMT-SORD) tedavisi olan govorestat için düzenleyici yolda belirsizlik yaşandığını açıklamasının ardından Pazartesi günü piyasa öncesi işlemlerde yüzde 55 düştü.
Klinik aşamadaki biyofarmasötik şirket, govorestat için potansiyel bir yeni ilaç başvurusunu görüşmek üzere ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile bir toplantı gerçekleştirdi. Ancak şirket şu açıklamayı yaptı: “Hızlandırılmış onay yolu da dahil olmak üzere, düzenleyici onay için potansiyel bir başvuru stratejisine ilişkin ilerleme yolu henüz belirlenmedi.”
Bununla birlikte, Applied Therapeutics, ABD’de yaklaşık 3.300 ve AB’de 4.000 hastayı etkileyen nadir bir kalıtsal nöropati olan CMT-SORD’u tedavi etmek için geliştirilen ilaç için bir sonraki adımları belirlemek üzere FDA’dan resmi toplantı tutanaklarını beklediğini belirtti.
Şirket daha önce 2025’in üçüncü çeyreğinde potansiyel bir NDA başvurusu yapmayı hedeflemişti. Bu geri adıma rağmen Applied Therapeutics, CMT-SORD ile yaşayan hastaların karşılanmamış ihtiyaçlarını giderme konusundaki kararlılığını teyit etti.
Merkezi sinir sistemine nüfuz eden bir Aldoz Redüktaz İnhibitörü olan govorestat, hem Galaktosemi hem de CMT-SORD için Avrupa İlaç Ajansı’ndan Yetim Tıbbi Ürün Tanımı ve FDA’dan çeşitli nadir durumlar için Yetim İlaç Tanımı dahil olmak üzere birden fazla düzenleyici tanımlama almıştır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
